遠位型ミオパチーは、体の中心部分から一番遠く離れた部位である足先や指先から筋力低下が進行していく「進行性」の筋疾患であり、いまだ使用できる治療薬もなく、治療法のない難治性疾患です。多くが２０〜３０代で発症し、やがて寝たきり、時には、嚥下困難などで死に至る事もある重篤な疾患であります。遠位型ミオパチーの診断は私たち患者にとって、不治の病の宣告を意味します。
近年、遠位型ミオパチーの一つである縁取り空胞型については、日本の研究者が世界に先駆けて治療法の開発研究を進めており、その研究により大変明るい兆しが見えてきています。しかし、実際に治療薬として承認されるまでには、基礎研究に止まらず、非臨床試験、臨床試験、さらには医薬品の製造まで、高度な技術と多額の開発費用を必要とするため、実質的には製薬企業の参加が得られなければ申請することはできません。遠位型ミオパチーのような希少疾病には開発投資を回収する利益が見込めないため、製薬企業からの協力が得られないのが現状です。
このような状況の中、昨年４月、私たちは遠位型ミオパチー患者会(PADM)を立ち上げ、わずか９ヶ月の署名活動で１３０万筆もの署名を集める事が出来ました。私たちが望む特定疾患への指定と治療薬開発の早期実現の為、この署名を添えて以下の３点を要望致します。 |
