2000/12/01●公明新聞より
ゴーシェ病の会から要請
党厚生労働部会
　公明党の厚生労働部会（桝屋敬悟部会長）は二十九日、衆院第一議員会館で「日本ゴーシェ病患者及び親の会」の所正樹代表と患者・家族、同会アドバイザーの衛藤義勝・東京慈恵会医科大学教授らと懇談し、ゴーシェ病患者の実態と今後の支援の進め方について意見を交換した。公明党から浜四津敏子代表代行、坂口力副代表、桝屋部会長ら衆参国会議員らが出席した。
　ゴーシェ病は先天性代謝異常症の一種で、日本での発症頻（ひん）度が五万〜十万人に一人（症例数＝約百人）という希少（きしょう）難病。遺伝子の異常でグルコセレブロダーゼという酵素活性が低下し、体内で糖脂質が分解されずに蓄積することから、肝臓や脾（ひ）臓が大きく腫（は）れたり、骨痛・骨折や貧血、血漿（しょう）板の減少などの症状が現れる。
　懇談で衛藤教授は、重症患者の症状や治療法として有効な酵素補充療法について説明。患者・家族は小児慢性特定疾患の対象から外れる十八歳以上の医療費の自己負担軽減へ支援を要請した。これに対し桝屋部会長は、十月末に厚生省に対して酵素補充療法を長期高額療養費の対象に加えるよう求めたが見通しが厳しいことから、「今後は、ゴーシェ病を（医療費負担のない）治療研究事業の対象疾患とするよう働きかけていきたい」とし、衛藤教授らと連携して支援に全力を挙げていくことを約束した。